“這病是注定要復(fù)發(fā)的，只是不知道什么時(shí)候”，每個(gè)濾泡性淋巴瘤患者都要承受此般恐懼和焦慮。

但正如第十八個(gè)“世界淋巴瘤日”的主題所言，未來(lái)可期，不再等待。

創(chuàng)新藥的出現(xiàn)，讓更長(zhǎng)的生存和更高的生活質(zhì)量成為可能，濾泡性淋巴瘤患者也將迎來(lái)新的“曙光”。

懸在頭頂?shù)膹?fù)發(fā)“利劍”

作為最常見的惰性淋巴瘤之一，濾泡性淋巴瘤在我國(guó)約占全部非霍奇金淋巴瘤的8.1%-23.5%。區(qū)別于侵襲性淋巴瘤，濾泡性淋巴瘤的疾病發(fā)展相對(duì)較慢，但即便通過(guò)化療、放療、靶向治療等手段，使患者達(dá)到完全緩解，復(fù)發(fā)也不可避免，且隨著復(fù)發(fā)次數(shù)的增多，每次復(fù)發(fā)的間隔時(shí)間會(huì)越來(lái)越短，難治性幾率增加。這是一種目前尚不能治愈的淋巴瘤亞型。

被注定的復(fù)發(fā)成了濾泡性淋巴瘤患者的“心魔”，他們深知，每復(fù)發(fā)一次，自己可能會(huì)離死亡更進(jìn)一步。

四川省腫瘤醫(yī)院和中山大學(xué)腫瘤防治中心首席專家林桐榆教授介紹，臨床上，為更好地判斷濾泡性淋巴瘤治療的預(yù)后情況，24個(gè)月內(nèi)病情進(jìn)展（POD24）事件被作為一項(xiàng)重要指標(biāo)，用于觀察患者在接受治療后兩年內(nèi)是否出現(xiàn)下一次進(jìn)展。有研究顯示，約有20%的濾泡性淋巴瘤患者會(huì)出現(xiàn)早期疾病進(jìn)展，一旦出現(xiàn)，患者的五年生存率只有50%。但如果沒有早期進(jìn)展，患者的五年的生存率能夠達(dá)到90%。

延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存，提高生活質(zhì)量，這是所有濾泡性淋巴瘤患者渴望的，也是多年來(lái)淋巴瘤醫(yī)生致力于實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)。

四川省腫瘤醫(yī)院和中山大學(xué)腫瘤防治中心首席專家林桐榆教授

回望20世紀(jì)80年代，林桐榆當(dāng)時(shí)還只是一名剛剛畢業(yè)的年輕腫瘤內(nèi)科醫(yī)生，他感慨，“那時(shí)候腫瘤的治療效果遠(yuǎn)遠(yuǎn)不如現(xiàn)在。”

“隨著科學(xué)的發(fā)展和醫(yī)生的不斷努力，很多（濾泡性淋巴瘤）病人可能3-5年都不用再來(lái)，也許到了第六年再來(lái)，甚至更久，這是我們作為醫(yī)生非常樂意看到的變化。”

林桐榆特別叮囑，不能因?yàn)槭峭砥?，病人和家屬就輕言放棄，腫瘤治療領(lǐng)域一直在不斷突破，通過(guò)有效的治療，惰性淋巴瘤的五年生存率非常高，患者生存期中位數(shù)達(dá)到將近十年。

新藥問世，意味著什么？

醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步，讓攻克越來(lái)越多的疾病成為可能。隨著創(chuàng)新的藥物和治療手段出現(xiàn)，大部分患者開始與疾病共存，生存質(zhì)量得到極大改善。

2021年，全球首個(gè)II型抗CD20單抗奧妥珠單抗在中國(guó)獲批上市。相比屬于人鼠嵌合的利妥昔單抗，奧妥珠單抗是經(jīng)過(guò)糖基化改造的人源化單抗，其直接細(xì)胞殺傷作用增強(qiáng)，幫助患者整體降低疾病惡化和復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。“在Gallium全球多中心的III期臨床試驗(yàn)中，明顯可以看到奧妥珠單抗聯(lián)合化療，對(duì)比原有一線治療方案——利妥昔單抗聯(lián)合化療，在無(wú)進(jìn)展生存期方面的有效性。”海南南海健康產(chǎn)業(yè)研究院院長(zhǎng)曾渝教授指出。對(duì)此，兩個(gè)更直觀的數(shù)據(jù)是，該方案可使濾泡性淋巴瘤患者進(jìn)展/復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低34%，患者早期進(jìn)展（POD24）風(fēng)險(xiǎn)降低46%。

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海南南海健康產(chǎn)業(yè)研究院院長(zhǎng)曾渝教授

這為濾泡性淋巴瘤患者帶來(lái)了一道新的曙光?！?020中國(guó)濾泡性性淋巴瘤患者生存狀況白皮書》顯示，絕大多數(shù)受訪患者對(duì)治療濾泡性淋巴瘤的新藥有非常迫切的需求，其中88.65%的患者都期待奧妥珠單抗上市。對(duì)他們而言，奧妥珠單抗的到來(lái)有望幫助他們實(shí)現(xiàn)降低復(fù)發(fā)和死亡風(fēng)險(xiǎn)、獲得更好生活質(zhì)量的心愿。

基于顯著的臨床療效，奧妥珠單抗已經(jīng)受到國(guó)內(nèi)外專家的一致認(rèn)可。林桐榆提及，目前奧妥珠單抗已被納入全球多個(gè)權(quán)威指南的一線推薦，成為了濾泡性淋巴瘤一線治療一致認(rèn)可的全新標(biāo)準(zhǔn)。

提升藥品可及性，迎接濾泡性淋巴瘤患者的“曙光”

對(duì)于濾泡性淋巴瘤患者而言，復(fù)發(fā)一并帶來(lái)的，除了生理的病痛，也有沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。不斷的復(fù)發(fā)讓濾泡性淋巴瘤患者無(wú)法回歸社會(huì)，失去擁有正常工作的機(jī)會(huì)，家人也可能因日常需要照顧病人而受到影響，這對(duì)整個(gè)家庭來(lái)說(shuō)都是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)。

“奧妥珠單抗是一個(gè)新的選擇，但并不是所有病人都能夠負(fù)擔(dān)，很多人還是希望它能夠進(jìn)入醫(yī)保。”林桐榆深知?jiǎng)?chuàng)新藥對(duì)于患者治療的重要性，也深知高值創(chuàng)新藥物必然經(jīng)歷的上市與進(jìn)醫(yī)保間的空窗期。

近年來(lái)，抗癌創(chuàng)新藥物研發(fā)、獲批和上市全力加速，加快創(chuàng)新藥可及也倍受期待。曾渝認(rèn)為，在高價(jià)值抗癌新藥準(zhǔn)入評(píng)估和決策時(shí)，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是一個(gè)很好的價(jià)值評(píng)估應(yīng)用工具。“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)可以比較不同高價(jià)值藥的臨床價(jià)值和治療方案的優(yōu)劣，尤其是通過(guò)成本與效益、成本與效果等方面，展現(xiàn)不同的抗癌新藥在使用過(guò)程中可能帶來(lái)的藥物經(jīng)濟(jì)價(jià)值以及預(yù)期的社會(huì)效益。就像濾泡性淋巴瘤，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估發(fā)現(xiàn)，未來(lái)十年，適用奧妥珠單抗一線治療的患者相比原有方案，可增加約2.5萬(wàn)個(gè)無(wú)進(jìn)展生存年，為全社會(huì)帶來(lái)總計(jì)約19.48億元的經(jīng)濟(jì)價(jià)值。”用數(shù)據(jù)說(shuō)話——藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究方法對(duì)于高價(jià)值的抗癌新藥做出量化的評(píng)估指標(biāo)，為相關(guān)部門做政策決策提供依據(jù)。

曾渝進(jìn)一步分析，大部分腫瘤目前還無(wú)法治愈，因此創(chuàng)新藥物受到廣泛關(guān)注，“藥品的創(chuàng)新價(jià)值是主管部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)，以及社會(huì)各界都特別關(guān)注和期待的重點(diǎn)之一”。

提升藥品的可及性，曾渝認(rèn)為要從多方面考量：一是國(guó)家的政策，首先政府主管部門應(yīng)兼顧本身職責(zé)范圍和滿足社會(huì)需求，盡可能滿足患者需求與用藥可及的同時(shí)，對(duì)重大疾病做長(zhǎng)遠(yuǎn)的政策規(guī)劃；二是醫(yī)保資金控費(fèi)報(bào)銷以及遴選目錄公平競(jìng)爭(zhēng)；三是鼓勵(lì)和促進(jìn)藥企不斷研發(fā)上市創(chuàng)新藥品。找到一個(gè)政策的相對(duì)平衡點(diǎn)，才能夠不斷地推進(jìn)改革，實(shí)現(xiàn)預(yù)期實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)。

從臨床醫(yī)生的角度，林桐榆表示，醫(yī)生應(yīng)該清清楚楚去了解每個(gè)創(chuàng)新藥物和治療手段，了解在什么情況用什么藥物，讓每個(gè)藥物在醫(yī)生手中發(fā)揮最大的價(jià)值。同時(shí)，淋巴瘤的治療向多學(xué)科和個(gè)體化治療的發(fā)展，也將帶給患者更好的治療效果。

期待更多濾泡性淋巴瘤患者用上創(chuàng)新藥，迎接 “天亮”后更美好的生活

在淋巴瘤之家五周年生日會(huì)上，創(chuàng)始人顧洪飛開啟了時(shí)光郵局項(xiàng)目。五年后的2021，隨著這些穿越時(shí)光的信件寄出，他也收到了不少病友們的好消息：我又開始工作了，我找到了另一半，我有寶寶了……雖然每年都有淋巴瘤病友離去，但更多的是生命延續(xù)的奇跡。淋巴瘤之家的濾泡病友中有“三姐妹”，她們每年都會(huì)相聚一次，促膝長(zhǎng)談，也許10年、20年，當(dāng)她們從中年步入退休，白發(fā)蒼蒼，兒孫滿堂，也還能一如多年那樣嘮嘮家常。

淋巴瘤之家的濾泡病友“三姐妹”

從醫(yī)40年，林桐榆從廣州到了成都，不斷見證著一批又一批的病人被治愈的奇跡。工作間隙，他偶爾會(huì)翻翻手機(jī)里的照片，那里有一百多個(gè)嬰兒的紀(jì)念照，來(lái)自他曾經(jīng)的病人們，撕下淋巴瘤的疾病標(biāo)簽后，他們和正常人一樣結(jié)婚生子，譜寫著各自人生的劇本。“我們不斷醫(yī)好病人，讓病人完全像正常人生活，這是我們作為醫(yī)生要堅(jiān)守的初心，也是醫(yī)生的目的，是最后醫(yī)學(xué)最終的使命。”

對(duì)曾渝而言，自二十多年前公派留學(xué)時(shí)期首次接觸到藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)，到見證這一學(xué)科在中國(guó)的新興和發(fā)展，自己投身其中堅(jiān)守的是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)之根本目的——讓醫(yī)療衛(wèi)生資源發(fā)揮更大的效用。“藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的價(jià)值不僅僅體現(xiàn)在初期的（新藥）研發(fā)上，它在（藥物）的應(yīng)用和使用效果上的評(píng)估也很有意義，可以成為一個(gè)醫(yī)療界公認(rèn)的新指南或標(biāo)準(zhǔn)來(lái)給予判定。”他自覺跟廣大病患站在一起，希望共同推動(dòng)新的高價(jià)值腫瘤藥物進(jìn)入臨床、進(jìn)入醫(yī)保目錄，讓更多患者真正獲益。

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